Velaglucerase alfa inj. (VPRIV) a fost apobat de FDA pentru tratamentul bolii Gaucher. Boala Gaucher este o sfingolipidoză cauzată de deficitul unei enzime numită glucocerebrozidază. Lipsa acestei enzime duce la acumularea de lipide în ficat, splină, măduva hematogenă și sistemul nervos central. Boala afectează circa 1 la 50.000 persoane, conform unor statistici ale FDA.

Noul medicament – velaglucerase alfa – a fost aprobat ca terapie de substituție pentru pacienții cu boala Gaucher tip 1, cea mai frecventă formă a bolii. Siguranța și eficacitatea VPRIV a fost confirmată prin studii clinice ce au inclus 82 pacienți cu boală Gaucher tip 1. Cele mai frecvente efecte adverse raportate au fost: reacții alergice, amețeală, dureri abdominale, dureri de spate, artralgii, greață, oboseală, febra și prelungirea coagulării sângelui.

VPRIV este produs de Massachusetts-based Shire Human Genetic Therapies Inc.

sursa